警惕骨髓纤维化疾病 出现这几点症状需尽早诊断
骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤 影响人体造血系统
王建祥教授介绍,骨髓纤维化实质上是一种骨髓增殖性肿瘤。这一恶性肿瘤会影响人体的造血系统,而造血系统受影响会继而引起一系列和造血异常相关的症状,比如贫血、明显的脾肿大、腹胀、早饱以及一些相关的全身症状,比如明显的消瘦、盗汗。肖志坚教授介绍,作为一种恶性血液肿瘤,骨髓纤维化的整体中位生存时间为5.7年,高危患者生存期仅为2.3年。
芦可替尼是目前唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药物,两位专家认为,它能够延缓骨髓纤维化的进程,延长生存,还可以改善患者的症状,提高他们的生活质量。
骨髓纤维化治疗需求缺口大
王建祥教授告诉记者,骨髓纤维化对患者生存及生活质量的严重影响不容忽视。
骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量;长期治疗目标是延长生存,阻止或逆转骨髓纤维化进展,甚至达到治愈。王建祥教授介绍,过去针对骨髓纤维化没有特别有效的治疗方式,只是用传统的药物来控制疾病进程或者减轻症状。异基因造血干细胞移植是唯一可能治愈骨髓纤维化的治疗手段,但很多患者并不适用。因此,骨髓纤维化治疗需求的缺口很大。芦可替尼的问世是基于医学对于这种疾病的发病机制的认识,研发出的靶向治疗药物,它通过阻断异常JAK-SAT的信号通路,来达到控制疾病的目的。
出现这几点症状需尽早诊断
肖志坚教授提醒,不明原因的消瘦、盗汗、皮肤瘙痒、脸和手潮热但体温不一定高、腹部左侧摸到包块,如果有上述症状,患者一定要到正规医院血液科检查血常规,并在医生指导下进一步通过骨髓活检确诊,做到早诊断,早治疗,早获益。
王建祥教授和肖志坚教授呼吁全社会共同行动,关注骨髓纤维化患者。据悉,中华慈善总会捷恪卫患者援助项目也将在年内启动,为符合援助条件的患者实现规范治疗保驾护航。
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