肌萎缩侧索硬化是运动神经元受损后，导致四肢、躯干、胸部、腹部等部位肌肉逐渐无力和萎缩，严重影响正常生活的一种疾病。科学家在2009年找到ALS的致病基因FUS。在本次研究中，小组成员将致病基因FUS植入实验小鼠体内。

解析发现，FUS分泌的蛋白质会在细胞质内异常积蓄进而产生毒素，神经细胞因此受损。专家表示，本次研究成果将有助于新型治疗药的研发。

此外，实验小鼠脑组织内的部分多基因家族变化，与ALS患者的变化模式相同，相关成果可应用在ALS早期诊断领域。